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编辑工具让成年猴肝脏内基因失效

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来源: 作者: 2019-05-16 22:15:48

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据美国《科学》杂志官9道,美国研究人员首次在成年猴子身上使用基因工具,让肝脏内的一个基因“偃旗息鼓”,降低了猴子血液中的胆固醇水平,表明其可治疗心脏病。此外,该研究还为医治由有缺陷的蛋白致使的某些遗传疾病铺平了道路。

对灵长类动物进行基因其实不鲜见,但研究人员希望将CRISPR和其他基因器直接送入患者体内,以纠正突变基因或以其他方式治疗疾病。

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尔逊及同事想要靶向PCSK9,这种基因的蛋白会阻碍血液中有害低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的清除,而高浓度的LDL胆固醇会增加人患心脏病或中风的风险。

威尔逊的实验室借助腺相关病毒(AAV)达成这1目标,这类病毒会为细胞递送基因工具,在特定位置剪切基因组,使细胞无法正确修复,从而使那里的基因失效。在最新研究中,威尔逊团队使用AAV,朝恒河猴体内递送基因工具——大型核酸酶。

研究小组称,4个月后,64%的肝细胞携带了6只恒河猴淘汰下来的PCSK9基因。而且,在最高剂量下,动物血液中PCSK9蛋白的浓度下降了84%;LDL胆固醇下降了60%。

大核酸酶处理确实导致肝酶升高,这表明引发了意料之中的免疫反应;此外,它还在PCSK9基因以外的位点切割,这可能引发癌症。但威尔逊认为,尽管如此,随着技术不断改进,可为高胆固醇心脏病患者提供这种PCSK9基因疗法,该疗法对淀粉样变性等代谢疾病也有治疗潜力。

不过,UPenn心脏病专家基兰·姆桑鲁指出,威尔逊的方法也有竞争对手:有公司最近宣布已将猴子体内转甲状腺素蛋白(一种淀粉样变性的蛋白)的浓度降低了80%,且该公司的方法更安全。虽然威尔逊的研究“令人兴奋,但现在判断哪种方法可应用于人类还为时尚早”。

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